Around the Globe: China
“中国医药产业能取得今天的成就，离不开中国政府长期持续的投入。” 拥有近30年全球注册事务经验的Daphne Smyth说道。她曾先后在拜耳（Bayer）、Labopharm Europe、ICON等企业担任注册事务管理职位，最近任职于科学咨询机构兼合同研究组织（CRO）Veristat。
“中国政府持续支持药物研发、生命科学、生物技术、肿瘤学以及医学领域的发展。”
“而我最关心的问题是：下一步将如何发展？”
《全球论坛》：中国自主研发的创新疗法正逐步走向国际市场，并开始申请欧盟和美国等市场的上市许可。推动这一趋势发展的原因是什么？
Daphne Smyth：中国医药产业国际化的趋势日益显著，正受到越来越多国际媒体的关注。事实上，一些CRO数年前便已开始与中国药企开展合作。随着越来越多中国药企希望探索产品在海外市场的注册路径，相关咨询需求也持续增长。
我在医药行业从业已有35年，过去也曾负责亚太地区的注册事务团队。但在过往的职业经历中，我几乎没有接触过由中国自主研发、并计划走向国际市场的创新药项目。最初接到相关业务需求时，我认为这只是个别现象，但事实上，这项业务正在快速增长，越来越多的中国药企客户开始咨询其产品进军海外市场的注册策略和上市路径。
究其原因，中国医药产业取得今天的发展，离不开政府长期以来的持续投入。多年来，中国政府积极支持药物研发、生命科学、生物技术、肿瘤学以及医学领域的发展。
例如，中国此前实施的一项五年规划虽于2025年收官，但其设定的发展目标将延续至2035年，推动全国多个大型生物医药产业集群加速形成。这些产业集群以上海为核心，并向周边地区辐射延伸。以2026易贸生物产业展览（BioChina 2026）的举办地苏州为例，这座距离上海约40分钟车程的城市，已形成集科研、药物研发、生产制造、医院、高校及生活配套于一体的生物医药创新生态。
我们了解到，类似的发展模式正在中国多个地区加速复制。而在参加BioChina 2026期间，我们得以亲眼见证上海和苏州的产业规模。在真正来到中国之前，我并没有完全意识到，这里的产业已发展到如此成熟的程度。
《全球论坛》：中国药企的国际化布局是否主要集中在某些治疗领域、技术平台或患者群体？
Daphne Smyth: 目前来看，肿瘤领域无疑是最具代表性的方向。许多中国药企已经在国内完成产品研发，部分产品甚至已在中国上市，因此希望进一步拓展国际市场，在美国、澳大利亚和欧洲等国家和地区实现商业化，以充分释放其研发价值。
例如，我们曾协助一家申办方企业的PD-L1产品在欧盟和英国获得上市批准。该产品的研发工作全部在中国完成，最终也成功获得上市批准。当然，不同产品在注册过程中所需补充的数据并不完全相同。在肿瘤领域，早期临床研究通常已积累一定数量的患者数据，若其中包含非中国患者的数据，无疑将有助于提高产品在海外市场获批的可能性。
与此同时，越来越多来自其他治疗领域的企业也开始关注国际化发展。例如，一些在中国完成研发的免疫学和风湿免疫疾病产品，正积极寻求进入海外市场。除此之外，还有不少中国药企希望从早期研发阶段即启动全球布局，将Ⅰ期或Ⅱ期临床试验安排在美国或澳大利亚开展。这些企业同样希望了解，在不同开发阶段应准备哪些数据，以及何时启动相应研究最为合适。在我看来，这两方面的发展趋势都非常值得关注。
《全球论坛》：澳大利亚是否是一个适合中国药企开展临床开发和推进国际注册的地区？
Daphne Smyth: 是的。长期以来，澳大利亚在临床试验开展方面具有效率优势，且地理位置较为便利，适合作为国际化研发布局的组成部分。因此，目前已有不少中国药企在澳大利亚开展药物研发试验。不过，如果这些企业希望最终在中国以外的市场获得上市批准，临床开发策略需要具备更广泛的代表性。申办方不能仅在澳大利亚华裔人群中开展临床试验，还需要纳入澳大利亚白人人群，以确保研究数据能代表目标市场的患者群体。
《全球论坛》：中国药企在推动产品海外上市过程中，还面临哪些挑战？
Daphne Smyth：数据是目前最大的挑战。欧洲和北美监管机构通常要求临床试验受试者人群能够反映目标市场的人群特征，也就是说，研究数据应能够代表欧洲或美国患者群体。这是全球药物研发和注册体系共同遵循的重要原则。因此，企业要么将相关人群数据作为完整注册申报资料的一部分提交，要么提供充分的科学依据，证明来自非欧洲或非美国患者的数据，与当地医疗实践或标准治疗环境下获得的数据具有可比性。目前，一些中国药企已经在临床研究中纳入非中国患者，尤其是在肿瘤领域的早期临床研究中。此外，也有企业通过开展药代动力学桥接研究（PK Bridging Study），证明不同患者群体之间的数据具有可比性。
另一个挑战是监管体系差异。中国药企对美国食品药品监督管理局（FDA）的监管体系相对较为熟悉，因为中国目前的药品监管体系与美国存在一定相似性。中国国家药品监督管理局（NMPA）的前身曾被称为“中国食品药品监督管理局（CFDA）”，中国同样建立了新药临床试验申请（Investigational New Drug ，IND）以及相应审评体系。从监管机构设置和技术要求来看，中国体系与美国体系具有一定相似性，也存在经验借鉴和转化空间。
相比之下，欧盟的监管环境对欧盟以外的企业而言更为复杂。欧盟药品监管体系涉及多个监管机构、科学委员会、多种语言环境以及各成员国的差异化要求。我亲历了欧洲药品管理局（EMA）成立初期的发展阶段。但即便如此，每一次启动注册申报时，仍需再次确认具体由哪个委员会负责相关事项。许多人会认为：“我们只需向EMA咨询即可。”但实际上，EMA本身是一个协调机构，其下设多个科学委员会，药品的科学审评工作由欧盟27个成员国的监管机构共同参与完成。因此，在制定欧洲注册策略时，企业必须充分考虑各成员国监管机构的要求。
此外，在产品获批之后，企业还要面临更为复杂的市场准入和支付环境。以肿瘤药物为例，随着欧洲监管体系的发展，这些问题甚至已经提前到上市许可申请（Marketing Authorization Application，MAA）审评阶段。例如，联合临床评估（Joint Clinical Assessment，JCA）以及临床数据公开等相关要求，需在项目早期进行充分讨论，以便企业及早了解这些因素可能对成本、资源投入以及项目规划带来的影响。
监管指南人人可读，但药品注册远非“照章执行”那般简单。这也是中国生物医药企业在海外注册过程中容易遇到困难的根源所在。有时，企业首次尝试向监管机构寻求科学建议时，就可能面临沟通障碍。此外，部分企业对完整监管流程的认知存在不足，例如未能充分认识到药品生产质量管理规范（GMP）检查、药物临床试验质量管理规范（GCP）检查等要求的重要性。
《全球论坛》：感谢您提醒我们，监管批准并不意味着产品就能够真正到达患者手中。
Daphne Smyth：完全正确。我们的最终目标始终是让产品真正惠及患者，而不仅仅是获得监管批准。
《全球论坛》：这项工作就像是在不断移动的目标中寻找精准路径。
Daphne Smyth：确实如此。
《全球论坛》：虽然困难重重，但这条道路是可行的。您能否分享一两个成功案例，为正在探索国际化路径的企业提供参考？
Daphne Smyth：目前，我们有两家客户同意公开分享他们的成功经验，分别是基石药业（CStone）和翰森制药（Hansoh）。这两家公司分别于2024年、2025年和2026年获得上市许可（Marketing Authorization，MA）。之所以没有提及更多企业，是因为事实上，我们尚未逐一征得其他客户的授权。不过，我们发现，中国药企通常非常愿意分享这类经验，尤其是在产品已经获得上市批准、相关信息已进入公共领域之后。
这两家公司都是我们的成功案例。它们均主要依托在中国开展的关键性临床试验数据，向欧洲药品管理局（EMA）以及英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交上市许可申请（Marketing Authorization Application，MAA）。在申报过程中，根据具体产品情况，补充了不同程度的桥接研究数据。最终，两家的产品均获得英国MHRA以及欧盟EMA的上市批准。
此外，我们目前正与多家中国药企合作。其中部分企业仍处于产品早期研发阶段，另一些则已经完成产品开发。我们为这些企业提供包括制定海外上市路径、识别现有数据缺口、制定风险降低策略；必要时，根据需要设计桥接研究，并协助企业与EMA开展科学沟通及注册策略讨论。
《全球论坛》：您认为，美国和欧洲的申办方将如何回应中国创新药加速国际化的发展趋势？
Daphne Smyth：一个非常值得关注的现象是，大型跨国制药企业实际上已经开始投资中国生物技术公司，或者收购中国药企的创新资产，以期进一步推动这些产品的研发和商业化。
如今，一项研发资产的最初来源往往已难以追溯。某家企业收购了一项仍处于研发阶段、带有开发代号的资产，随后该资产可能被重新命名。例如，原本称为 “Development Company 101”的产品，之后可能更名为“Acme 103”。随着名称变化，外界也越来越难以直观判断该产品最初源自哪一家企业或哪个地区。
这一趋势已然显现。目前，许多中国药企已经与欧美大型生物技术公司和制药企业建立合作关系。
《全球论坛》：这一趋势并非孤立存在，而是植根于一个全球创新生态系统，这一系统有时似乎遵循某一物理学规律：当某个地方发生变化，其他地方也会产生相应反应。
Daphne Smyth：确实如此。很多事情都是这样：当你尚未意识到某种变化的存在时，往往对它视而不见；但一旦开始关注，便会发现这种变化无处不在。
《全球论坛》：您认为还有哪些方面值得行业进一步关注？有没有是我们没有提到，但您认为必须讨论的问题？
Daphne Smyth：我最感兴趣的问题仍然是：下一步将如何发展？未来，我们会看到一种更加谨慎的发展路径吗？各国是否会加强监管、收紧政策，以保护本土医药产业？还是说，我们将迎来真正意义上的科学创新，通过全球合作，共同寻找最优质的治疗方案和创新成果，为患者带来更多获益？
我真诚希望答案是后者。但这是整个行业、各个国家以及每一位患者都需要共同思考的问题。
《全球论坛》：当前的地缘政治环境，是否正在影响这一科学发展趋势？
Daphne Smyth：毫无疑问，地缘政治正在影响全球药物研发进程。它带来了更多不确定性。目前，行业本身已面临诸多不确定因素，而地缘政治环境的变化进一步加剧了这种复杂局面。尽管如此，我仍然认为这一趋势令人心潮澎湃。在我35年的医药行业职业生涯中，这是我参与过最具意义、也最令人关注的发展之一。如果说欧洲药品管理局（EMA）的成立曾是全球药品监管体系中的一个重要里程碑，那么中国创新药走向全球，同样是我职业经历中最重要的发展之一。
中文修订：樊为国